防止蛋白质的不正常折叠
蛋白质的不正常折叠能使线状分子聚集在一起形成所谓的淀粉块(amyloids)，蛋白质的不正常折叠与包括老年痴呆症、胞囊纤维症(cystic fibrosis)以及疯牛病等许多疾病有关。研究人员们说，一些专门设计的分子能够阻止不正常折叠的发生，这些分子为治疗多种疾病的新方法带来了希望。Per Hammarstrom同事们重点研究了遗传性的淀粉样变性症(amyloidosis)，这是一种影响心脏和肝脏的罕见疾病，是由于一个叫transthyretin的肝脏蛋白的不正常折叠引起的。文章作者们设计了一个小的分子，这个小分子和该肝脏蛋白结合，提高了将后者分解所需的能量，从而稳定了它的正常的形状。这个淀粉样变性抑制剂的作用和已知的、带有抗疾病突变的transthyretin的功能一样，这使研究人员们对用这个方法治疗由蛋白质不正常折叠造成的疾病有了信心。
