干细胞移植3年后MS患者的病情缓解报告

（蜘蛛网报道）据EurekAlert!：网络版《美国医学会杂志-神经内科学》上发表的一项研究披露，在少数多发性硬化（MS）患者接受高剂量免疫抑制疗法（HDIT）并接着移植其自身造血干细胞3年之后，大多数病人维持着活跃复发-缓解MS(RRMS)的病情缓解，且其神经功能有所改善。

MS是一种退行性疾病，且大多数接受疾病修饰治疗的RRMS病人会经验突破疾病。根据本研究的背景资料，在MS中进行了自体（用病人自身细胞）造血细胞移植(HCT)研究，其目标是清除引起疾病的免疫细胞并重新设定免疫系统。

对复发-缓解型多发性硬化进行造血细胞移植（HALT-MS）的研究对RRMS和突破疾病患者进行HDIT/HCT早期干预的有效性进行了检查。丹佛市长老会/圣路加医疗中心的科罗拉多血癌研究所的Richard A. Nash, M.D.和同事所撰写的文章对该治疗3年后MS疾病稳定的安全性、功效和可持续性做了报告。病人在5年中接受了评估。

研究结果表明，在接受HDIT/HCT的24名患者中，3年时的总体无事件存活率为78.4%，它被定义为没有死亡或神经功能丧失、临床复发或在成像中观察到新病变的存活率。三年时无进展存活率和无临床复发存活率分别为90.9%和86.3%。作者们指出，不良反应事件与HDIT/HCT预期的毒性反应是一致的，但没有看到急性治疗相关性神经系统的不良反应事件。人们还注意到神经系统失能、生活品质及功能评分的改善。

作者们得出结论：“在本研究中，HDIT/HCT在大多数参与者中诱导了MS疾病活动的缓解多达3年。因此，它代表了一种对常规免疫疗法无效的MS病人以及对其它严重的由免疫介导的中枢神经系统疾病患者的可能的治疗选项。大多数的早期毒性反应是血液系统及胃肠系统反应，它们是预期而且可逆的。需要进行更长时间的追踪来确认该反应的耐久性。”

社论：干细胞移植治疗MS病患的移动目标

在一则相关的社论中，犹他大学盐湖城分校的M. Mateo Paz Soldán, M.D., Ph.D.和明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所的Brian G. Weinshenker, M.D.写道：“这一研究及另外一个II期单项研究让人们对高剂量免疫疗法能够在短期内大幅抑制活动性疾病的MS患者的炎症疾病活动基本上没有什么怀疑。有些证据显示它可长期抑制MS。人们学到了如何减少治疗相关性发病和死亡的教训。然而，即使是在小型研究中也有死亡发生，而激进治疗方案则导致了与埃伯斯坦-巴尔病毒有关的淋巴瘤。”

作者们得出结论：“Nash等人显示了长时期的记忆性CD4+细胞耗竭以及CD4+占主导的T细胞受体克隆耗竭的证据以及‘免疫重新设定’的证据；且本研究引发了对这些终结点没有充分实现的担心。”有关用HCT治疗MS的适当性和指针还没有定论。